Therapiegebiete

Spinale Muskelatrophie

Nathan in a gymnasium playing with a soccer ball

Spinale Muskelatrophie (SMA)

Von SMA sind Personen über eine Reihe von Altersgruppen hinweg betroffen – von Säuglingen und Kindern bis hin zu Jugendlichen und Erwachsenen – mit unterschiedlichen Schweregraden. Neugeborene und Säuglinge können eine frühkindliche SMA entwickeln. Diese schwerwiegendste Form der Krankheit kann zu Lähmungen führen und verhindern, dass lebensnotwendige Grundfunktionen, wie z.B. Schlucken oder den Kopf aufrecht halten, erhalten werden. Die später einsetzende SMA ist häufiger bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen zu beobachten. Dabei kann es zu einer erheblichen Muskelschwäche und Lähmung kommen, wobei Betroffene z. B. nicht mehr stehen oder selbstständig laufen können.

Unser Ansatz

Lange Zeit gab es für SMA-Betroffene keine Therapie­möglichkeiten. Das änderte sich im letzten Jahrzehnt. Mittlerweile gibt es mehrere Therapien zur Behandlung der SMA.

Innovative Forschung

Wir haben uns zum Ziel gesetzt, die Lebensqualität von Menschen mit SMA zu verbessern. Deshalb setzen wir uns für die SMA-Gemeinschaft ein und treiben die Forschung weiter voran.

Unsere Stories

Wie eine SMA-Diagnose jahrelang unbeantwortete Fragen löste

Ihr ganzes Leben lang hatte Marci mit einfachen körperlichen Aufgaben zu kämpfen. Doch als sie im Alter von 51 Jahren die Diagnose SMA erhielt, verstand sie endlich die Ursache für ihre Muskelschwäche. SMA ist zwar eine fortschreitende Krankheit, doch neue Innovationen geben Patient*innen wie Marci Grund zur Hoffnung und eine Chance auf bessere Ergebnisse.

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Zahlen und Fakten

1 von
40–50

Ungefähr 1 von 40 bis 50 Menschen weltweit sind Träger des Gens, das SMA verursacht.1

1 von 10.000

Schätzungsweise eins von 10.000 Neugeborenen ist von SMA betroffen.2

Ca. 2 Jahre

beträgt die durchschnittlliche Lebenserwartung von unbehandelten Säuglingen.3

Ressourcen

Auf dem Biogen – Für Mich Patientenportal finden Patient*innen, Angehörige, Personen des Betreuungsteams und Interessierte fundierte Informationen rund um das Leben mit SMA.

Biogen – Für mich
Referenzen
  1. Keinath MC, Prior DE, Prior TW. Spinal Muscular Atrophy: Mutations, Testing, and Clinical Relevance. Appl Clin Genet. 2021;14:11-25.
  2. Verhaart IEC, Robertson A, Wilson IJ, et al. Prevalence, incidence and carrier frequency of 5q-linked spinal muscular atrophy - a literature review. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):124. 
  3. Araujo Ap, Araujo M, Swoboda KJ. Vascular perfusion abnormalities in infants with spinal muscular atrophy. J Pediatr. 2009 Aug;155(2):292-4.

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