Die Zulassung  eines neuen Medikaments kommt nicht von ungefähr. Eine potenzielle Therapie wird zunächst im Labor eingehend geprüft. Erscheint die Therapie vielversprechend, muss sie einen streng regulierten Zulassungsprozess durchlaufen, in dem die Wirksamkeit und die Sicherheit der Therapie beim Menschen geprüft werden. Im Rahmen dieses Zulassungsprozesses werden klinische Prüfungen (klinische Studien) durchgeführt, die sich in drei Phasen unterteilen lassen. Jede dieser Phasen hat einen anderen Zweck, wobei von Phase zu Phase mehr Menschen an der klinischen Prüfung teilnehmen.

Bei der Durchführung klinischer Prüfungen werden strenge wissenschaftliche Standards eingehalten, die dem Schutz der Patienten dienen und dazu beitragen, dass die Studienergebnisse auch belastbar sind. Für jede klinische Prüfung gibt es einen Prüfplan, in dem festgelegt ist, welche Verfahren während der klinischen Prüfung durchgeführt werden, wie die klinische Prüfung aufgebaut ist und in dem begründet ist, wieso die einzelnen Abschnitte der klinischen Prüfung notwendig sind.

Beginn der klinischen Prüfung
Bevor mit der klinischen Prüfung einer potenziellen Therapie begonnen werden kann, reicht Biogen bei der zuständigen Aufsichtsbehörde einen Antrag auf Genehmigung einer klinischen Prüfung ein. Wir arbeiten mit Aufsichtsbehörden auf der ganzen Welt zusammen, u. a. mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in Europa und mit der Forrd and Drug Administration (FDA) in den USA. In dem Antrag werden die Ergebnisse der präklinischen Tests beschrieben und der Plan für die Durchführung der klinischen Prüfung eindeutig dargelegt.

Phase I
Der Schwerpunkt von Phase-I-Studien liegt auf der Überprüfung der Sicherheit. Phase-I-Studien werden in der Regel bei gesunden Probanden durchgeführt. Ziel ist es, Erkenntnisse darüber zu gewinnen, wie die potenzielle Therapie im Körper verstoffwechselt wird und welche Nebenwirkungen wie häufig und mit welchem Schweregrad auftreten.

Phase II
In Phase-II-Studien werden vorläufige Daten dazu gewonnen, wie die potenzielle Therapie bei Menschen mit der Erkrankung, auf die die Therapie abzielt, wirkt. In einigen klinischen Prüfungen werden hierfür die Ergebnisse aus zwei Behandlungsgruppen miteinander verglichen. Die Patienten in der einen Behandlungsgruppe erhalten die potenzielle Therapie und die Patienten in der anderen Behandlungsgruppe erhalten entweder eine andere Therapie oder ein Placebo (ein Scheinmedikament, das keinen Wirkstoff enthält). Auch in Phase-II-Studien werden die Patienten engmaschig in Hinblick auf die Sicherheit und mögliche Nebenwirkungen überwacht.

Phase III
In dieser abschließenden klinischen Phase erheben die Prüfärzte umfassendere Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit einer potenziellen Therapie. In diesen klinischen Prüfungen können z. B. unterschiedliche Patientengruppen untersucht, verschiedene Dosierungen miteinander verglichen oder die potenzielle Therapie mit anderen Therapien kombiniert werden.

Wenn die Phase III abgeschlossen ist, kann bei den zuständigen Aufsichtsbehörden ein Antrag auf Zulassung gestellt werden (z. B. bei der EMA oder der FDA). Diese entscheiden dann darüber, ob die Therapie die Marktzulassung erhält.

Nach der Marktzulassung
Nach der Erteilung der Marktzulassung fordern Aufsichtsbehörden oftmals die Durchführung zusätzlicher Studien. In diesen Studien nach der Marktzulassung kann die neue Therapie bei neuen Patientengruppen geprüft, auf Langzeitwirkungen beobachtet oder mit anderen Therapien verglichen werden.